-- 總交易規(guī)模約為5億歐元，其中包括約1.25億歐元的預(yù)付款和近期里程碑付款 --
-- Ferrer將在歐洲及其他特定市場對pridopidine進(jìn)行商業(yè)化推廣；Prilenia保留pridopidine在北美、日本和亞太地區(qū)的全部商業(yè)化和開發(fā)權(quán)利 --
-- 該地區(qū)的共同開發(fā)協(xié)議有助于pridopidine在亨廷頓病、肌萎縮側(cè)索硬化癥及未來適應(yīng)癥方面的進(jìn)一步拓展 --
-- 用于治療亨廷頓病的Pridopidine目前正由歐洲藥品管理局(EMA)進(jìn)行審評，預(yù)計人用藥品委員會(CHMP)將于2025年下半年給出意見 --
不懈致力于科學(xué)卓越、為受亨廷頓病(HD)和肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS)影響的患者加快治療進(jìn)展的生物制藥公司Prilenia Therapeutics B.V.今日宣布，已就pridopidine在歐洲和其他特定市場的商業(yè)化和進(jìn)一步開發(fā)與Ferrer達(dá)成一項合作與許可協(xié)議。Pridopidine是一種強(qiáng)效且高度選擇性的口服σ-1受體(S1R)激動劑，旨在調(diào)節(jié)在亨廷頓病和ALS等神經(jīng)退行性疾病中常常受損的關(guān)鍵神經(jīng)保護(hù)機(jī)制。
根據(jù)協(xié)議條款，Prilenia將獲得約8000萬歐元的預(yù)付款，以及高達(dá)4500萬歐元的近期開發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)化里程碑付款。該交易的預(yù)付款和里程碑付款總計價值高達(dá)約5億歐元。此外，Prilenia還將從凈銷售額中獲得兩位數(shù)的分級特許權(quán)使用費(fèi)。Prilenia和Ferrer已同意共同開發(fā)并出資推動pridopidine在該地區(qū)用于亨廷頓病以外的其他適應(yīng)癥的拓展。Prilenia將保留pridopidine在其他主要市場（包括北美、日本和亞太地區(qū)）的全部權(quán)利。
Prilenia首席執(zhí)行官M(fèi)ichael R. Hayden博士表示：“我們很自豪能與Ferrer合作，推進(jìn)我們共同的使命，即為全球的神經(jīng)退行性疾病患者帶來變革性的治療方法。Ferrer在整個歐洲以及關(guān)鍵國際市場已頗具影響力，且這種影響力還在持續(xù)擴(kuò)大，尤其專注于針對罕見病的創(chuàng)新產(chǎn)品。通過結(jié)合雙方獨(dú)特的優(yōu)勢以及對這些患者群體的共同承諾，我們相信，這一合作有潛力加快pridopidine向成千上萬等待新治療選擇的患者的交付速度，并在未來通過更多的適應(yīng)癥擴(kuò)大其影響力�！�
Ferrer首席執(zhí)行官M(fèi)ario Rovirosa表示：“與Prilenia達(dá)成的這項協(xié)議意味著，我們能夠繼續(xù)將利用商業(yè)手段為社會正義而奮斗的目標(biāo)變?yōu)楝F(xiàn)實(shí)，同時將我們的產(chǎn)品線開發(fā)重點(diǎn)放在那些存在大量未滿足醫(yī)療需求的疾病上。我們兩家公司優(yōu)勢和能力的結(jié)合，為患有這些醫(yī)療服務(wù)匱乏病癥的患者帶來了更光明的未來。”
Ferrer首席科學(xué)與業(yè)務(wù)發(fā)展官Oscar Pérez表示：“獲得這種分子的相關(guān)權(quán)利是我們在神經(jīng)退行性疾病領(lǐng)域研究戰(zhàn)略中的關(guān)鍵一步。鑒于Pridopidine的作用機(jī)制，我們?nèi)闹铝τ谔剿髌湓谝幌盗羞m應(yīng)癥中的潛在用途�！�
關(guān)于Pridopidine
Pridopidine（每日兩次，每次45毫克）是一種強(qiáng)效且高度選擇性的口服σ-1受體(S1R)激動劑，旨在調(diào)節(jié)在亨廷頓病和ALS等神經(jīng)退行性疾病中常常受損的關(guān)鍵神經(jīng)保護(hù)機(jī)制。i
在其廣泛的亨廷頓病開發(fā)項目中，pridopidine已在影響患者及其家庭生活質(zhì)量的疾病關(guān)鍵特征方面展現(xiàn)出益處，同時具有良好的安全性。這些益處涵蓋功能、認(rèn)知和運(yùn)動技能等方面，通過經(jīng)過驗(yàn)證的評估手段衡量得出，可持續(xù)長達(dá)兩年。
Prilenia已向歐洲藥品管理局(EMA)提交了上市許可申請(MAA)，尋求對pridopidine治療亨廷頓病的監(jiān)管批準(zhǔn)。我們的上市許可申請已被受理審評，預(yù)計人用藥品委員會(CHMP)將于2025年下半年給出意見。這是首個就有可能影響亨廷頓病疾病進(jìn)展的治療藥物尋求批準(zhǔn)的申請。
我們也正在與美國食品藥品管理局(FDA)進(jìn)行持續(xù)討論，以確定pridopidine在美國用于治療亨廷頓病的下一步舉措。如果獲得批準(zhǔn)，Prilenia將繼續(xù)迅速開展工作，使pridopidine能夠?yàn)楹嗤㈩D病患者所用。
對于ALS，Prilenia和Ferrer計劃啟動一項旨在評估pridopidine的單一關(guān)鍵3期試驗(yàn)，力求證實(shí)2期HEALEY ALS平臺試驗(yàn)的結(jié)果。
Prilenia在美國和歐盟均獲得了pridopidine用于治療亨廷頓病和ALS的孤兒藥認(rèn)定。此外，pridopidine已被FDA授予治療亨廷頓病的快速通道認(rèn)定。
關(guān)于亨廷頓病
亨廷頓病(HD)是一種罕見的、遺傳性的、常染色體顯性遺傳的神經(jīng)退行性疾病，會導(dǎo)致功能、運(yùn)動、認(rèn)知和行為方面的癥狀。亨廷頓病是由亨廷頓蛋白基因的突變引起的，患有亨廷頓病的父母的每個孩子都有50%的幾率患上這種疾病。
亨廷頓病影響著全球約10萬人，另有約30萬人存在患亨廷頓病的風(fēng)險。i,ii該病通常在30歲至50歲之間被診斷出來，不過亨廷頓病可在任何年齡發(fā)病，包括兒童和年輕人（稱為青少年型亨廷頓病或JHD）。這種疾病會在15至20年內(nèi)緩慢發(fā)展，患者會逐漸失去工作、交流、管理日常生活和照顧自己的能力。這種日益嚴(yán)重的失能會導(dǎo)致患者完全依賴護(hù)理人員，最終走向死亡。
目前，亨廷頓病僅有的治療方法側(cè)重于緩解癥狀和姑息治療，沒有任何方法能影響疾病的整體進(jìn)展。
關(guān)于肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS)
ALS也被稱為盧伽雷氏病或運(yùn)動神經(jīng)元病，是一種慢性進(jìn)行性神經(jīng)退行性疾病，全球約有35萬人受其影響。
ALS患者的大腦和脊髓中向肌肉傳遞信息的運(yùn)動神經(jīng)元會退化，影響大腦與肌肉之間的溝通能力。這會導(dǎo)致肌肉萎縮和進(jìn)行性癱瘓�；颊邥杆偈バ凶摺⒄f話、進(jìn)食和呼吸的能力，并完全依賴護(hù)理人員。患者從確診開始的平均壽命為2至5年。
大多數(shù)ALS病例（約90%）沒有家族病史。約10%的ALS病例是由遺傳基因突變引起的（通常稱為家族性ALS）。已發(fā)現(xiàn)的導(dǎo)致ALS的基因之一會對σ-1受體(S1R)蛋白進(jìn)行編碼。該基因中導(dǎo)致S1R功能完全喪失的突變與嚴(yán)重的青少年型ALS相關(guān)，而導(dǎo)致S1R部分、不完全功能喪失的突變則與成年型ALS相關(guān)。
關(guān)于Prilenia
Prilenia是一家私營生物制藥公司，不懈致力于追求科學(xué)卓越、為受亨廷頓病(HD)和肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS)影響的患者加快治療進(jìn)展。我們的使命簡單而緊迫：開發(fā)并提供可持續(xù)獲得的變革性藥物，以幫助受毀滅性神經(jīng)退行性疾病影響的患者。
Prilenia的業(yè)務(wù)范圍覆蓋美國、加拿大、歐洲和以色列。該公司在荷蘭注冊成立，并得到了生命科學(xué)領(lǐng)域的頂尖投資者的支持。
Prilenia前瞻性陳述
Prilenia提醒讀者，本新聞稿中包含的有關(guān)非歷史事實(shí)的陳述均為前瞻性陳述。這些陳述基于公司當(dāng)前的信念和預(yù)期。此類前瞻性陳述包括但不限于以下方面的陳述：推進(jìn)pridopidine的開發(fā)和商業(yè)化、pridopidine的潛在益處和價值，以及此次合作的潛在益處和成果。由于前瞻性陳述涉及未來事項，因此受到內(nèi)在的不確定性、風(fēng)險和情況變化的影響，實(shí)際情況可能與前瞻性陳述中所設(shè)想的情況存在重大差異，這些前瞻性陳述既不是對歷史事實(shí)的陳述，也不是對未來表現(xiàn)的保證或擔(dān)保�？赡軐�(dǎo)致實(shí)際結(jié)果與前瞻性陳述中所述結(jié)果大相徑庭的重要因素包括臨床開發(fā)、監(jiān)管批準(zhǔn)和商業(yè)化過程中的不確定性。Prilenia提醒讀者不要過度依賴這些前瞻性陳述，這些陳述僅反映新聞稿發(fā)布之日的情況，公司不承擔(dān)更新此類陳述以反映發(fā)布之日后發(fā)生的事件或出現(xiàn)的情況的義務(wù)。
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iMedina等，“亨廷頓病的患病率和發(fā)病率：最新系統(tǒng)綜述和薈萃分析”(Prevalence and Incidence of Huntington's Disease: An Updated Systematic Review and Meta-Analysis)�！哆\(yùn)動障礙》。2022年12月；37(12):2327-2335。
