Edison組織摧毀術(shù)系統(tǒng)的開發(fā)商HistoSonics今日公布了其前瞻性#HOPE4LIVER試驗的12個月隨訪臨床數(shù)據(jù)。該試驗旨在評估組織摧毀術(shù)以無創(chuàng)方式摧毀原發(fā)性（肝細胞癌-HCC）和轉(zhuǎn)移性肝腫瘤的安全性和有效性。
Edison系統(tǒng)于2023年10月獲得了美國食品藥品管理局(FDA)的De Novo批準，它利用聚焦超聲能量以機械方式摧毀并液化目標組織和腫瘤，且沒有傳統(tǒng)手術(shù)的侵入性或毒性。這些最新數(shù)據(jù)進一步證明了組織摧毀術(shù)有潛力成為治療肝腫瘤患者的一種新型無創(chuàng)療法。
#HOPE4LIVER試驗在美國、英國和歐洲的14個中心招募了47名患者，這些患者的腫瘤或原發(fā)于肝臟，或主要由結(jié)直腸轉(zhuǎn)移至肝臟。2024年公布的初步試驗結(jié)果被FDA用于支持在美國的De Novo上市許可。在試驗中，所有接受組織摧毀術(shù)治療的患者均存在以下情況：既往標準治療（如手術(shù)、放療和消融術(shù)）失敗、被認定不適合接受這些治療或?qū)@些治療不耐受。如先前報道的那樣，以實現(xiàn)腫瘤完全覆蓋的腫瘤數(shù)量來衡量，95.5%接受治療的腫瘤(42/44)成功達到了主要療效終點。此外，試驗的共同主要安全性終點也得以實現(xiàn)，只有3/44 (6.8%)的患者報告出現(xiàn)了嚴重并發(fā)癥。進一步體現(xiàn)其良好安全性的是，在30天之后僅報告了一例器械不良事件(ADE)，且被判定為非嚴重事件，并自行緩解。
19名患者的腫瘤為原發(fā)性肝癌(HCC)，28名患者的腫瘤為轉(zhuǎn)移性肝癌，其中最常見的轉(zhuǎn)移來源是結(jié)腸或直腸(39.3%)。12個月隨訪分析的一個關(guān)鍵發(fā)現(xiàn)是，無論腫瘤類型或來源如何，所有接受治療的腫瘤的局部腫瘤控制率達到了90%，與目前的標準局部區(qū)域治療在一年時的效果相比更具優(yōu)勢。
12個月的評估凸顯了組織摧毀術(shù)的獨特之處，由于其具有的非熱、機械作用機制，它能夠在治療區(qū)域內(nèi)保留關(guān)鍵的富含膠原蛋白的結(jié)構(gòu)，如血管和膽管。一個獨立的影像核心實驗室對所有隨訪影像進行了事后射線照相評估，以涵蓋所保留的血管結(jié)構(gòu)，并確保對治療結(jié)果的準確解讀。使用Kaplan-Meier方法對總生存期進行了分析，結(jié)果顯示其生存期與目前的全身治療或聯(lián)合治療相當。完整的12個月中期結(jié)果發(fā)表在2025年5月的《外科學年鑒》(Annals of Surgery)上。
密歇根大學西部健康中心首席醫(yī)療官、#HOPE4LIVER試驗的共同主要研究者Clifford Cho, M.D.表示：“看到這些12個月的中期數(shù)據(jù)令人感到十分振奮。#HOPE4LIVER的初步報告對肝臟定向治療領(lǐng)域固然重要，但用更長期的數(shù)據(jù)來跟進那些早期觀察結(jié)果是絕對必要的。我們還不能完全描述這項全新技術(shù)的長期影響，但這些數(shù)據(jù)證實，我們在第一篇#HOPE4LIVER論文中暗示的出色的局部控制效果和安全性在一年后仍然存在。我們將繼續(xù)進行更長期的隨訪以盡到我們的責任，但我認為這些發(fā)現(xiàn)有力地支持了我們所看到的組織摧毀術(shù)在臨床上的迅速應(yīng)用。”
威斯康星大學放射學教授、#HOPE4LIVER試驗的共同主要研究者Tim Ziemlewicz, M.D.表示：“#HOPE4LIVER試驗的一年期結(jié)果數(shù)據(jù)確實非常喜人，因為在隨訪的第一年中安全性一直得以保持，而且隨著我們對組織摧毀術(shù)治療后的影像結(jié)果的了解不斷深入，很明顯治療效果是持久的。局部治療在達到最佳效果之前通常有一個漫長而陡峭的學習曲線，而在這項試驗中，盡管只有一名研究者之前有使用組織摧毀術(shù)治療患者的經(jīng)驗，但試驗結(jié)果卻與經(jīng)驗豐富的使用者的效果相當。這說明了組織摧毀術(shù)的廣泛適用性，并確�；颊邚呐R床應(yīng)用的最早期就能獲得專家級的治療。這擴大了我們能夠通過局部療法成功治療的患者數(shù)量，特別是對于那些腫瘤位于關(guān)鍵位置（如中央膽管附近）的患者，在這些情況下，組織摧毀術(shù)正迅速成為一種領(lǐng)先的治療選擇�！�
組織摧毀術(shù)利用聚焦聲能產(chǎn)生可控的聲空化效應(yīng)，在亞細胞水平上以機械方式摧毀并液化目標肝腫瘤。HistoSonics的平臺獨特之處在于，它使醫(yī)生能夠通過持續(xù)的實時可視化和控制來規(guī)劃、瞄準、治療和監(jiān)測腫瘤的摧毀過程，這些能力是現(xiàn)有任何治療方式都無法比擬的。在2023年10月獲得FDA的De Novo批準后，Edison組織摧毀術(shù)系統(tǒng)已在美國領(lǐng)先的學術(shù)中心、綜合醫(yī)療系統(tǒng)和社區(qū)醫(yī)院成功得到應(yīng)用，這些機構(gòu)迫切希望為患者提供這種突破性的無創(chuàng)治療。目前正在進行其他臨床試驗，以評估組織摧毀術(shù)在以無創(chuàng)方式治療腎腫瘤（#HOPE4KIDNEY試驗，NCT05820087）和胰腺腫瘤（GANNON試驗，NCT06282809）方面的安全性和有效性，為之后針對這兩種器官的監(jiān)管申報做準備。
Edison系統(tǒng)用于對肝臟腫瘤進行無創(chuàng)機械破壞，包括通過組織摧毀術(shù)對無法切除的肝臟腫瘤進行部分或完全破壞。FDA尚未評估Edison系統(tǒng)用于治療任何疾病的療效，包括但不限于癌癥，也未評估任何特定的癌癥結(jié)果（如局部腫瘤進展、5年生存期或總生存期）。該系統(tǒng)只能由已完成HistoSonics培訓(xùn)的醫(yī)生使用，并且其使用應(yīng)遵循經(jīng)過適當培訓(xùn)的醫(yī)生的臨床判斷。有關(guān)警告、注意事項和臨床試驗結(jié)果摘要（包括報告的不良事件）的完整列表，請參閱器械使用說明。
HistoSonics 公司概覽
HistoSonics是一家私營醫(yī)療器械公司，利用組織摧毀術(shù)開發(fā)無創(chuàng)平臺和專有聲束療法。組織摧毀術(shù)是一種利用聚焦超聲以機械方式破壞和液化多余組織和腫瘤的新型作用機制。該公司目前的重點是在美國和部分全球市場將其用于肝臟治療的Edison系統(tǒng)商業(yè)化，同時將組織摧毀術(shù)的應(yīng)用擴展到腎臟、胰腺等其他器官。HistoSonics在密歇根州安娜堡和明尼蘇達州明尼阿波利斯設(shè)有辦事處。如需了解有關(guān)Edison組織摧毀術(shù)系統(tǒng)的更多信息，請訪問：www.histosonics.com/。如需了解患者相關(guān)信息，請訪問：www.myhistotripsy.com/。
Ziemlewicz等發(fā)表在《外科學年鑒》上的《#HOPE4LIVER單臂關(guān)鍵試驗：組織摧毀術(shù)治療原發(fā)性和轉(zhuǎn)移性肝腫瘤的一年期臨床結(jié)果更新》一文遵循CC BY-NC-ND許可協(xié)議。
